Alzheimer: una nuova molecola studiata su un modello animale apre nuovi scenari per la cura della malattia


Uno studio congiunto dell’Istituto Besta e Mario Negri offre risultati promettenti per lo sviluppo di una strategia di trattamento della malattia in fase iniziale, dimostrando l’efficacia di una nuova molecola somministrata per by way of intranasale in un modello animale.

Un nuovo studio condotto dai ricercatori della Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, in collaborazione con i colleghi dell’Istituto per la ricerca farmacologica Mario Negri, pubblicato sulla rivista “Molecular Psychiatry”, dimostra che un piccolo peptide somministrato per by way of intranasale è efficace in un modella la malattia di Alzheimer nei topi e inibisce la deposizione e gli effetti tossici di una delle due proteine ​​patologiche. Lo studio rappresenta un passo avanti nello sviluppo di un farmaco per il trattamento del morbo di Alzheimer nell’uomo, la forma più comune di demenza in età avanzata e ancora incurabile. Purtroppo, gli approcci terapeutici finora esplorati dalla comunità scientifica internazionale non hanno ancora portato all’individuazione di un composto in grado di combattere efficacemente la malattia, se non addirittura di prevenirla. Tuttavia, i risultati di decenni di ricerche scientifiche volte a scoprire una soluzione per la malattia di Alzheimer hanno dimostrato che prevenire o rallentare la formazione degli aggregati delle due proteine, che svolgono un ruolo fondamentale in questa forma di demenza (la proteina beta-amiloide e la tau proteine), non è sufficiente per sconfiggere la malattia. In effetti, è importante inibire simultaneamente gli effetti neurotossici di queste due proteine.

La nuova strategia messa a punto per combattere l’Alzheimer si basa su una precedente scoperta degli stessi autori che hanno individuato una variante naturale della proteina beta-amiloide che protegge i portatori dallo sviluppo della malattia: questo ha permesso di sintetizzare la molecola (un piccolo frammento formava 6 amminoacidi) utilizzato nello studio.

“Gli esperimenti- commentano Fabrizio Tagliavini e Giuseppe Di Fede, neurologi Besta che ha condotto lo studio – ha dimostrato che la somministrazione intranasale del peptide, in una fase precoce della malattia, è efficace nel proteggere le sinapsi dagli effetti neurotossici dell’amiloide-beta oltre advert inibire la formazione di aggregati della stessa proteina, responsabili per gran parte del danno cerebrale nell’Alzheimer e per rallentare la deposizione di amiloide-beta sotto forma di placche nel cervello. Inoltre, il trattamento sembra non indurre eventi collaterali derivanti dall’attivazione anormale del sistema immunitario riscontrata in altre potenziali terapie per l’Alzheimer. Questi molteplici effetti costituiscono quindi una combinazione apparentemente vincente nell’ostacolare lo sviluppo della malattia nei topi”.

Infine, conclude Mario Salmona, biochimico dell’Istituto Mario Negri, “Gli ulteriori vantaggi di questa strategia riguardano i bassi costi di produzione del piccolo peptide, rispetto agli altissimi costi di altri potenziali approcci terapeutici per l’Alzheimer come gli anticorpi monoclonali, la semplicità e la bassa invasività del trattamento intranasale, già utilizzato con successo per altre categorie di farmaci”.

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